首页 > 更多 > 健康

爷爷研发新药为练手,没想到15年后救了亲孙子

admin 健康 2019-06-11 16:08:14 戈谢病   麻省理工学院   病人
后台-系统设置-扩展变量-手机广告位-内容正文底部

热点资讯是为广大网友提供最受关注的新闻,娱乐,体育,财经,旅游,文化,节日,语录,风水等热点信息的综合资讯网站。

  戈谢病是一种发病率几十万分之一的罕见遗传病。在1991年之前,谁家孩子得了这种怪病,就只能眼睁睁看着孩子病情恶化,因为无药可治。

  直到1991年,一家叫健赞的生物技术公司开发出了特效药,为备受煎熬的戈谢病人家庭带来福音。

  得到救赎的,竟然还包括研发者自己的家庭。这位参与研发药物的科学家名叫Harvey Lodish。

  Harvey Lodish

  美国两院院士,麻省理工学院(MIT)教授

  著名“白头生物研究所”联合创始人,《分子细胞生物学》教科书首席作者

  他的学生里,有两个诺贝尔奖获得者,七八个美国科学院院士

  这位创业高手联合创办的健赞、千年制药、rubius therapeutics等8家公司纷纷开发出抢手新药,这些公司也一个个成为业界的香饽饽,不是被跨国药企高价并购,就是成功IPO

  这位77岁的老爷爷特别牛,他有一肚子的学问,一肚子的故事。在接受MED24采访时,他首先讲了这个故事。

  /小试牛刀,却救了自己的孙子/

  1980年代,“学术创业风”已经在美国波士顿地区兴盛起来。麻省理工学院教授Harvey Lodish和一群国立卫生院专家、麻省理工老师联合创办了一家叫健赞的公司,研发治疗罕见病——戈谢病的药物。

  戈谢病病人先天缺乏一种叫“葡糖脑苷脂酶”的代谢酶,引起葡糖脑苷脂在肝、脾、骨骼和中枢神经系统的单核-巨噬细胞内蓄积而发病。病人可能从幼年起就发育缓慢,肝脾肿大,肚子大得像怀孕,易于骨折、贫血、斜视、语言障碍、行走困难,呼吸困难甚至死亡。

  戈谢病患者会发生严重的肝脾肿大

  因为是罕见病,患者数量少,商业价值不高,鲜有制药公司愿意花力气给这么一小撮人研发新药。

  Lodish参与药物研发,当然也不是为了挣钱。他只是很想用自己掌握生物技术练练手,看看能不能作出个重组蛋白来靶向巨噬细胞,然后把病人缺乏的酶给补充到体内。结果真的成功了。

  健赞的酶替代疗法新药Ceredase取得很好的疗效,于1991年获FDA批准上市。这是世界上第一个罕见病药物。戈谢病这种无药可治的怪病从此有药了。

  可谁能想到,15年后,Lodish的小孙子竟然也得了戈谢病。这种50万人里才有一人的病,居然就存在于他自己家族的基因里。幸运的是,因为爷爷当年小试牛刀研发出来的药,小孙子成功得到治疗,现在已经长成高挑的帅小伙了,一切生活和正常人无异。

  Lodish幼年患病的小孙子在接受治疗

  Harvey Lodish一个孙子(左)患有戈谢病,幸而得到成功治疗已健康长大

  这是巧合还是冥冥之中的注定?Lodish意识到,药物研发不仅仅是技术问题。冥冥之中的巧合,正是研发的终极闭环:我们为什么要做研究?因为世界上无药可治的病还很多,每一种新药的问世,能挽救多少备受煎熬的家庭!从此他决心研发更多的药物,创办更多的公司,治疗更多的病人。

  /热情!数学!老爷子的两个建议/

  这位成就满满的科学家,对生物医药领域的年轻人有何建议?

  老爷子就强调了两件事——热情、数学!

  首先,必须有热情。是什么驱使我们不知疲倦地探索生命的奥秘?毋庸置疑,有热情的人才能有所成就。

  第二,一定要学好数学!所谓“定量思维”在21世纪太重要了。生物医药已经发展到如此前沿,即使你是研究生物的,数学也要强。

  虽然Lodish老爷子是个生物学家,可当年上大学时,根本就没学过生物。他的专业是数学和化学,这为日后科研打下深厚基础。现在,他在MIT念书的孙子也同时双修两个专业——生物学和数学。他说MIT的很多学生都是这样,计算机和生物双修。计算与生物结合可是未来的重要方向。

  至于未来,新技术层出不穷,哪种新技术会为罕见病带来新曙光?Lodish认为,很难说某一种技术是十项全能,要针对每种疾病的特点因地制宜。

  基因治疗目前是最有前景的,可以用不同的病毒进行基因转染,有些还不用病毒,通过其他方法把治疗基因植入靶细胞。例如CRISPR这种当前热门的新兴技术,旨在对基因特定点位进行精准切割和编辑,不过能用这种方式治疗的疾病还很少,而且CRISPR还会产生副作用,比如脱靶造成突变。所以,这种技术大范围应用于基因治疗的那一天肯定会到来,只是不是现在。

  采访、编辑 | L10

  视频 | 郑欢

  审校 | 郭颖

热点资讯所有文章均来源于网络,如果有侵犯到他人权益的文章,请您联系我们,我们一定立即删除,如果您觉得热点资讯的文章还不错,有需要转载的,也请您在转载时注明出处,谢谢合作!

后台-系统设置-扩展变量-手机广告位-内容正文底部
版权声明

本文仅代表作者观点,不代表本站立场。
本文系作者授权发表,未经许可,不得转载。
本文地址:http://www.sdky.org/more/jk/2718.html

留言与评论(共有 0 条评论)
   
验证码:

热点资讯

http://www.sdky.org/

统计代码 | 京ICP1234567-2号

Powered By 热点资讯